Pihak berkuasa Amerika Syarikat (AS) pada Sabtu meluluskan penggunaan ubat terapi gen yang digunakan untuk merawat penyakit jarang berlaku dalam kalangan kanak-kanak.

Ubat dikenali sebagai Zolgensma dikeluarkan syarikat farmaseutikal Switzerland, Novartis.

Ia berharga AS$2.1 juta (RM8.8 juta) menjadikannya ubat termahal di dunia.

Novartis berkata, Zolgensma digunakan untuk merawat penyakit atrofi otot tulang belakang (SMA), penyakit yang wujud dalam satu daripada 10,000 kelahiran dan 90 peratus kes menyebabkan kematian pesakit pada usia dua tahun.

Pengumuman itu dibuat ketika pentadbiran Presiden Donald Trump berikrar menghapuskan peningkatan harga mendadak ubat-ubatan.

Novartis mempertahankan harga tersebut, berkata terapi gen adalah bentuk rawatan canggih terbaru dan 50 peratus lebih murah berbanding rawatan sedia ada.

“Zolgensma adalah kemajuan terhebat untuk rawatan SMA dan kejayaan bersejarah terapi gen,” kata Ketua Pegawai Eksekutif (CEO) Novartis, Vas Narasimhan dalam satu kenyataan, menambah syarikat sudah bekerjasama dengan kerajaan dan pembekal insurans untuk pembayaran rawatan.

Kos rawatan berjumlah AS$2.125 juta (RM8.9 juta) boleh dibuat secara ansuran selama lima tahun, iaitu sebanyak AS$425,000 (RM1.7 juta) setahun.

Setiap pesakit SMA hanya memerlukan satu suntikan Zolgensma bagi menghentikan perkembangan penyakit tersebut.

Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan Amerika Syarikat (FDA) berkata ubat itu terbukti selamat dalam ujian klinikal melibatkan 36 pesakit berumur antara dua minggu hingga lapan bulan.

Kesan sampingan paling buruk Zolgensma adalah peningkatan enzim hati dan muntah-muntah, kata FDA.