LONDON: Britain has authorised a gene therapy that aims to cure sickle-cell disease and another type of inherited blood disorder for patients aged 12 and over, the country's medical regulator said on Thursday, becoming the first in the world to do so.
Casgevy is the first medicine to be licensed that uses the gene-editing tool CRISPR, which won its inventors the Nobel Prize in 2020, Britain's Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) said.
Sickle cell disease and β-thalassemia are genetic conditions caused by errors in the genes for haemoglobin, which is used by red blood cells to carry oxygen around the body.
"Both sickle cell disease and β-thalassemia are painful, life-long conditions that in some cases can be fatal," MHRA Interim Director Julian Beach said in the statement.
In clinical trials Casgevy has been found to restore healthy haemoglobin production in the majority of participants with sickle-cell disease and transfusion-dependent β -thalassaemia, relieving the symptoms of disease, Beach added.
The MHRA said no significant safety concerns were identified during the trials, adding that it was closely monitoring the safety of the medicine.
The medicine is administered by taking stem cells out of a patient’s bone marrow and editing a gene in the cells in a laboratory, with the modified cells then infused back into the patient after conditioning treatment to prepare the bone marrow.
U.S.-based companies Vertex Pharmaceuticals and CRISPR Therapeutics welcomed the approval in a separate statement.
"I hope this represents the first of many applications of this Nobel Prize winning technology to benefit eligible patients with serious diseases," said CRISPR CEO Samarth Kulkarni said.
Reuters
Thu Nov 16 2023
![UK authorises gene therapy for blood disorders in world first UK authorises gene therapy for blood disorders in world first](https://resizer-awani.eco.astro.com.my/tr:w-177,h-100,q-100,f-auto/https://img.astroawani.com/2023-11/41700124413_TBblooddisorders.jpg)
Sickle cell disease and β-thalassemia are genetic conditions caused by errors in the genes for haemoglobin, which is used by red blood cells to carry oxygen around the body. - TWITTER
![Sultan Selangor jalani pemeriksaan kesihatan untuk pembedahan katarak mata Sultan Selangor jalani pemeriksaan kesihatan untuk pembedahan katarak mata](https://resizer-awani.eco.astro.com.my/tr:w-177,h-100,q-100,f-auto/https://img.astroawani.com/2024-07/81721125507_SultanSelangor.jpg)
Sultan Selangor jalani pemeriksaan kesihatan untuk pembedahan katarak mata
Sultan Selangor Sultan kini berada di hospital untuk rawatan pemeriksaan kesihatan bagi menjalani prosedur pembedahan katarak mata.
Enam MP kekal : Tak adil salahkan Speaker - Gobind
Mengenai keputusan mengekalkan enam kerusi Parlimen bekas ahli Bersatu, Gobind Singh Deo berkata tidak adil untuk salahkan Speaker buat keputusan yang diperuntukkan undang-undang.
![Tokan dadah ditahan bersama dua pucuk pistol di Alor Setar Tokan dadah ditahan bersama dua pucuk pistol di Alor Setar](https://resizer-awani.eco.astro.com.my/tr:w-177,h-100,q-100,f-auto/https://img.astroawani.com/2024-07/51721123744_tokandadah.jpg)
Tokan dadah ditahan bersama dua pucuk pistol di Alor Setar
Polis menahan dua lelaki dan merampas dua pucuk pistol serta pelbagai jenis dadah dalam dua tangkapan di Taman Lam Foong, di Alor Setar.
![Tiada tempat selamat di Gaza, kata ketua PBB Tiada tempat selamat di Gaza, kata ketua PBB](https://resizer-awani.eco.astro.com.my/tr:w-177,h-100,q-100,f-auto/https://img.astroawani.com/2024-06/51719354914_Destroyedbuildings.jpg)
Tiada tempat selamat di Gaza, kata ketua PBB
Beliau berkata tahap pertempuran dan kemusnahan yang melampau di Gaza tidak dapat difahami dan tidak boleh dimaafkan.
![Saya tidak fitnah Lim Guan Eng, cuma jelas tentang siasatan SPRM - Muhyiddin Saya tidak fitnah Lim Guan Eng, cuma jelas tentang siasatan SPRM - Muhyiddin](https://resizer-awani.eco.astro.com.my/tr:w-177,h-100,q-100,f-auto/https://img.astroawani.com/2024-07/51721121786_MuhyiddinYassin.jpg)
Saya tidak fitnah Lim Guan Eng, cuma jelas tentang siasatan SPRM - Muhyiddin
Muhyiddin memberitahu bahawa beliau tidak memfitnah Lim Guan Eng berhubung isu pengecualian cukai terhadap Yayasan Albukhary.
![Saintis kesan gen bantu rawat kanser pankreas Saintis kesan gen bantu rawat kanser pankreas](https://resizer-awani.eco.astro.com.my/tr:w-177,h-100,q-100,f-auto/https://img.astroawani.com/2024-04/81712376317_TujuanForensik.jpg)
Saintis kesan gen bantu rawat kanser pankreas
Gen HNF4A (Hepatocyte Nuclear Factor 4 Alpha) didapati akan berhenti berfungsi pada tubuh pesakit kanser pankreas.
Pantau Agenda Reformasi: Potensi dan cabaran percambahan e-Sukan di Malaysia
Pengerusi Gabungan Pelajar Melayu Semenanjung (GPMS) Negeri Selangor
merangkap Timbalan Presiden Majlis Belia Negeri Selangor
E-Sukan mampu mencetak nama Malaysia di pentas dunia. Memahami potensi, kekangan dan peranan yang perlu dimainkan semua pihak dalam melahirkan lebih ramai pemain E-Sukan yang berjaya, seterusnya menyokong pembangunan industri E-Sukan negara.
SRG cipta sejarah pasukan Malaysia pertama juarai MSC MLBB 2024
merangkap Timbalan Presiden Majlis Belia Negeri Selangor
E-Sukan mampu mencetak nama Malaysia di pentas dunia. Memahami potensi, kekangan dan peranan yang perlu dimainkan semua pihak dalam melahirkan lebih ramai pemain E-Sukan yang berjaya, seterusnya menyokong pembangunan industri E-Sukan negara.
SRG cipta sejarah pasukan Malaysia pertama juarai MSC MLBB 2024
Jualan kereta di Malaysia diunjur cecah 765,000 unit
Persatuan Automotif Malaysia (MAA) melakukan semakan semula berkaitan sasaran jumlah keseluruhan industri (TIV) kepada 765,000 unit berbanding unjuran awal 740,000 unit untuk 2024. Semakan dibuat disokong oleh persekitaran ekonomi yang positif dan jumlah tempatan tertunggak yang masih berada pada tahap yang baik
Kementerian Digital cari kaedah kurangkan kos pelaksanaan sistem e-invois
Kerajaan sedang mencari kaedah mengurangkan kos pelaksanaan sistem e-invois untuk Perusahaan Kecil dan Sederhana (PKS) selepas sistem itu diwajibkan untuk semua perniagaan pada 1 Julai 2025
Perbelanjaan pengguna dijangka meningkat tahun ini
Perbelanjaan Pengguna Malaysia dijangka meningkat sepanjang tahun ini
dengan unjuran sebanyak RM904.6 bilion, ketika proses pemulihan ekonomi menunjukkan kemajuan pada ketika ini.
dengan unjuran sebanyak RM904.6 bilion, ketika proses pemulihan ekonomi menunjukkan kemajuan pada ketika ini.